Vidofludimus (4SC-101)

Vidofludimus ist ein neuartiger, oral verfügbarer, niedermolekularer Wirkstoff zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen wie Rheumatoider Arthritis und chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen.

Für die Indikation chronisch-entzündliche Darmerkrankungen wurde eine exploratorische Phase-IIa-ENTRANCE-Studie erfolgreich durchgeführt. Die Studie zeigte, dass Vidofludimus das Potenzial hat, sowohl als remissionserhaltende Therapie eingesetzt zu werden als auch Patienten vor einem erneuten Ausbruch der Krankheit zu bewahren.
In der erst kürzlich beendeten Phase-IIb-COMPONENT-Studie in Rheumatoider Arthritis wurde der primäre Endpunkt hingegen nicht erreicht.
Verschiedene präklinische Modelle haben jedoch die Einsatzmöglichkeiten von Vidofludimus bei weiteren Autoimmunindikationen unterstrichen.

Die therapeutische Wirkung von Vidofludimus beruht auf einem dualen Mechanismus:

Vidofludimus inhibiert das Enzym Dihydrooratatdehydrogenase (DHODH), welches als Schlüsselenzym der Pyrimidinbiosynthese schnell proliferierende Zellen mit essenziellen DNA-Bausteinen versorgt. Durch die DHODH-Inhibierung wird die Teilung aktivierter, krankheitsrelevanter T- und B-Zellen gehemmt, deren Zahl in entzündeten Geweben stark erhöht ist. Darüber hinaus konnte in präklinischen Studien nachgewiesen werden, dass Vidofludimus die Bildung des zentralen Zytokins IL-17 unterdrückt. Als Signalmolekül reguliert und kontrolliert IL-17 die körpereigene Immunreaktion in entzündlichen Prozessen und wird mit zahlreichen Autoimmunerkrankungen in Verbindung gebracht, bei denen die Immunreaktion außer Kontrolle geraten ist. Die Kombination dieser beiden Wirkmechanismen ist ein innovativer Therapieansatz mit einem breiten Anwendungspotenzial bei verschiedenen Autoimmunerkrankungen.

Die teilweise beträchtlichen Nebenwirkungen derzeit bestehender Behandlungsoptionen bei chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen bedeuten für die Patienten gerade bei chronischen Erkrankungen und der damit einhergehenden Notwendigkeit langfristiger Behandlungen eine zusätzliche Belastung und führen häufig zum Therapieabbruch. Mit Vidofludimus soll den betroffenen Patienten eine innovative Therapie mit verbesserter Verträglichkeit und Wirksamkeit im Vergleich zu bestehenden Behandlungsmethoden für eine höhere Lebensqualität geboten werden.